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DATA: 2018-06-15



Primi risultati per una nuova terapia genica che cura la paralisi


Una brutta caduta, un incidente stradale, e il midollo spinale si danneggia: per chi purtroppo ha perso il controllo del proprio corpo riacquistare anche solo l'uso delle mani per reggere una tazza o lavarsi i denti da soli sarebbe un miglioramento enorme per la propria qualità di vita. Ora un team di ricercatori del King's College di Londra ha sviluppato una strategia di terapia genica per riparare i danni al midollo spinale che sembra molto promettente: i ratti paralizzati su cui è stata testata hanno ripreso a raccogliere con le zampe anteriori le palline di zucchero.

Come funziona
Quando il midollo spinale si danneggia, l'organismo ripara la lesione con del tessuto cicatriziale. Questa cicatrice, però, non consente la riparazione delle vie nervose, quindi gli input che partono dal cervello non raggiungono più i muscoli. L'idea da cui sono partiti i ricercatori inglesi è stata quella di cercare di sciogliere il tessuto cicatriziale grazie a un enzima, chiamato condroitinasi, per favorire nuove connessioni tra neuroni.

Per raggiungere questo obiettivo gli scienziati hanno pensato di inserire nelle cellule del midollo spinale di ratti paralizzati il gene della condroitinasi, veicolandolo attraverso uno specifico vettore virale. Hanno dunque praticato delle iniezioni negli animali a livello delle lesioni spinali, poi hanno attivato il gene grazie alla somministrazione di un antibiotico. Per rendere più sicura la strategia e controllare le tempistiche di attivazione, infatti, è stato impiegato un meccanismo a interruttore molecolare, che permette di accendere e spegnere il gene.

"Ciò che è entusiasmante del nostro approccio è che possiamo controllare con precisione quanto a lungo la terapia viene erogata utilizzando un interruttore genetico", spiega Elizabeth Bradbury, tra gli autori dello studio pubblicato su Brain. "Questo significa che possiamo concentrarci sulla quantità ottimale di tempo necessaria per il recupero. La terapia genica fornisce un modo di trattare grandi aree del midollo spinale con una sola iniezione e con l'interruttore possiamo ora disattivare il gene quando non è più necessario".

I risultati
Già dopo due settimane e mezzo di attivazione del gene, i ricercatori hanno potuto constatare un notevole aumento dell'attività cellulare nel midollo spinale. Dopo 8 settimane i ratti avevano riacquisito il controllo del movimento degli arti superiori e riuscivano ad afferrare autonomamente gli zuccherini.

"Questo suggerisce che si siano create nuove connessioni tra le cellule nervose", commenta Emily Burnside, co-autrice della ricerca. Risultati entusiasmanti, insomma. Anche perché a detta degli autori è la prima volta che una terapia genica con un interruttore di attivazione/disattivazione ha dimostrato di funzionare negli animali.

Tuttavia bisogna ricordare che questi dati dovranno essere confermati da sperimentazioni su altri animali e che il costrutto deve ancora essere migliorato in termini di sicurezza prima di poter pensare al passaggio all'essere umano.

di Marta Magistroni


FONTE: https://www.wired.it

RAGGIUNGIBILE ALL'INDIRIZZO:
https://www.wired.it/scienza/medicina/2018/06/15/terapia-genica-paralisi/